Детям с РТПХ после трансплантации костного мозга требуется не зарегистрированный в Беларуси препарат
После того как дети побеждают рак, родителям кажется, что худшее позади. Но иногда медицина сталкивается с осложнениями, не менее тяжелыми, чем сама онкология: хроническая реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ) делает тело заложником собственной иммунной системы. Для двух мальчиков из Беларуси — Жени Снисаря и Вани Кондратовича — эта болезнь стала испытанием, которое стандартная медицина пока не может преодолеть. В материале ниже — история детей, которым нужен препарат, еще не зарегистрированный в стране.
Предварительная стоимость курса лечения для каждого ребенка составляет 45 480 евро. Закупкой лекарства занимается ГУ «РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии». По оценкам специалистов, мероприятие займет около двух месяцев. Этот период является временем для сбора необходимых средств, который объявил благотворительный фонд «Шанс».
«Общая сумма для двух детей — почти 100 000 евро. Сумма огромная. Но опыт показывает: когда белорусы объединяются, невозможного нет. Закупкой препарата занимается онкоцентр. Поскольку лекарство не зарегистрировано в Беларуси, это будет его первая поставка в страну. На все организационные процедуры (оформление разрешений, логистику) потребуется ориентировочно от полутора до двух месяцев.
Это и есть наше «окно возможностей». Это время, которое у нас есть, чтобы собрать необходимые средства.
Каждый рубль, переведенный сегодня, — это вклад в будущее двух прекрасных ребят, у которых полно планов на будущую жизнь. Это вклад в то, чтобы белорусская медицина становилась сильнее, а двое детей получили шанс на беззаботное и безболезненное детство», — комментируют ситуацию представители Фонда.
Что сообщается о детях?
Два пациента ГУ «РНПЦ детской онкологии, гематологии и иммунологии», 12-летний Женя Снисарь и 10-летний Ваня Кондратович, перенесли трансплантацию костного мозга (ТКМ) в связи с лейкозом. Донорские клетки прижились, и онкологическое заболевание отступило. Однако у обоих детей развилось тяжелое осложнение — РТПХ.
При РТПХ иммунные клетки донора атакуют ткани организма реципиента. В случае Жени и Вани основными органами-мишенями стали кожа и суставы (уплотнение кожи, ограничение подвижности суставов и болевые ощущения). Мать Вани описывает состояние сына как ощущение стянутости кожи. Женя на протяжении длительного времени также страдал от нейропатии, которая вызывала судороги, нарушавшие сон.
Стандартные протоколы лечения хронической РТПХ, применявшиеся в центре, оказались недостаточно эффективными или вызывали тяжелые побочные эффекты. В частности, у Вани гормональная терапия привела к некрозу коленных суставов, в результате чего ребенок вынужден передвигаться в инвалидном кресле. Женя ранее получал другой дорогостоящий препарат при поддержке благотворителей, что позволило добиться улучшений — уменьшить проявления нейропатии и начать заниматься плаванием. Однако впоследствии у него развилась гипергликемия, не поддающаяся коррекции.
Консилиум специалистов РНПЦ принял решение о необходимости перехода обоих пациентов на терапию препаратом «Никтимво» (аксатилимаб). Данный препарат блокирует сигнальные пути, которые приводят к избыточному образованию коллагена и фиброзу тканей — ключевым механизмам развития симптомов хронической РТПХ. Важной особенностью является точечный механизм действия: препарат не подавляет иммунную систему целиком, в отличие от многих стандартных средств. Согласно клиническим исследованиям, у 75% пациентов с тяжелой формой РТПХ, не ответивших как минимум на две предыдущие линии терапии, применение аксатилимаба приводит к значительному клиническому улучшению.
«Специалисты онкоцентра постоянно держат руку на пульсе мировой науки. Они знают о новых разработках, участвуют в международных конференциях и узнают об эффективности препаратов задолго до их появления на рынке. Понимая, что стандарты исчерпаны, врачи инициируют применение новейших лекарств.
Препарат «Никтимво» (аксатилимаб) начали применять в мировой лечебной практике для лечения хронической РТПХ у детей только в августе 2024 года. «Никтимво» не зарегистрирован в Беларуси. Это означает, что государство не имеет юридического права закупить его за бюджетные средства, каким бы необходимым он ни был. И здесь вступает в силу механизм партнерства, который спасает детские жизни», — резюмируют в фонде «Шанс».
Для желающих внести посильный вклад
Подробности на страницах фонда «Шанс»:
Актуальная информация по сбору на сайте Фонда и по телефону + 375 (44) 711-11-17.
и 
. Присоединяйтесь!Хотите поделиться интересной новостью? Отправьте ее нам в
.Нашли ошибку в тексте? Выделите ее и нажмите CTRL+ENTER.
